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Il neuroblastoma ad alto rischio è uno dei tumori solidi più aggressivi dell’età pediatrica. Nonostante i progressi delle cure, in alcuni bambini la malattia non risponde ai trattamenti disponibili o può ripresentarsi. Per questi pazienti è quindi fondamentale continuare a sviluppare nuove strategie terapeutiche.

Tra le più innovative ci sono le cellule CAR-T, cellule del sistema immunitario che vengono modificate in laboratorio per renderle capaci di riconoscere e attaccare in modo mirato le cellule tumorali.

Il gruppo di ricerca presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù ha sviluppato negli anni una terapia CAR-T diretta contro GD2, una molecola presente sulla superficie delle cellule del neuroblastoma. I risultati ottenuti hanno dimostrato le potenzialità di questo approccio anche nei tumori solidi pediatrici. Tuttavia, la possibilità di rendere queste cellule più resistenti, durature e capaci di raggiungere efficacemente il tumore rappresenta ancora una delle principali sfide della ricerca.

Grazie al sostegno di MagiCAMILLA, abbiamo lavorato allo sviluppo di una nuova generazione di cellule CAR-T, progettata proprio per superare alcuni di questi limiti. Le cellule sono state potenziate con IL-15, una molecola che aiuta le cellule del sistema immunitario a sopravvivere e a mantenere più a lungo la loro attività.

I risultati raggiunti

Gli studi condotti in laboratorio hanno fornito risultati molto promettenti. Le nuove cellule CAR-T potenziate hanno dimostrato di mantenersi attive più a lungo e di conservare una maggiore capacità di combattere le cellule tumorali rispetto alle CAR-T di precedente generazione anche nel contesto di tumori molto grandi e malattia disseminata.

Questi risultati sono stati confermati in modelli di studio complessi, nei quali le nuove CAR-T hanno mostrato una maggiore capacità di raggiungere e infiltrare il tumore e di controllarne la crescita, con risultati migliori rispetto alle cellule CAR-T convenzionali anche quando utilizzate a dosi inferiori.

Nel complesso, il lavoro svolto ha permesso di sviluppare e validare una strategia che potrebbe contribuire a superare alcuni degli ostacoli che ancora limitano l’efficacia delle CAR-T nei tumori solidi.

Grazie al sostegno di MagiCAMILLA, un progetto nato dalla ricerca ha potuto compiere un importante passo avanti. I risultati raggiunti ci incoraggiano a proseguire lungo questa strada, con l’obiettivo di trasformare quanto osservato oggi in laboratorio in una nuova opportunità terapeutica per i bambini con neuroblastoma ad alto rischio. Il percorso richiede ancora ulteriori studi, ma sostenere la ricerca significa proprio questo: rendere possibile ogni passo che avvicina una nuova idea terapeutica ai pazienti che ne hanno bisogno.